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廖联明
许多临床试验有意躲避风险
在许多新药临床试验中，有多种疾病或服用多种药物的年迈体弱病人常常被排除在外，这种有意的风险控制在新药临床试验中非常普遍。目前国际上正兴起所谓“疗效比较研究”（ComparativeEffectivenessResearch），专门针对不同类型的患者，找出最好的治疗方法。保险公司也在极力推动这方面研究。
虽然每年都有数千项医学研究，但大部分研究目的比较局限。研究人员通常会仔细挑选那些没有其他疾病的患者参与研究，这样会比较容易获得一个清晰的结果。如果某种治疗在研究的观察时间内有效，那么他们就认为该治疗对患者有效。虽然这类研究有助于新药通过审批或者完成一个限定的研究课题，但这类研究无法说出该新药或治疗方法一旦应用在有复杂病情的患者中结果会如何。因此这类局限性的研究虽然有一定的价值，但不足以解决很多实际问题。比如，对治疗糖尿病的药物文迪雅一直争论不休，原因之一就是进行药物评价时虽然证明该药可降低血糖，但上市以后的长期观察发现该药有增加心脏病的风险，而心脏病是糖尿病患者最大的致死原因。
疗效比较研究寻找受益最大患者
疗效比较研究就是评价不同的治疗方案对特定患者的疗效差异。这种研究可以是比较类似的治疗方法，也可能是分析不相同的治疗方法，比如手术和药物治疗。 中华人民共和国图鉴社
在很多时候，某种治疗方法可能在已经被证明对大多数患者有疗效或价格上有优势，但关键的问题是我们要寻找那些受益最大的特殊患者。通常人们对不同的治疗方法进行严格比较的资料并不多。
药品和设备在进入美国市场之前要通过FDA认证，但除了一些特例外，评审这些产品的常规程序并不要求对这些产品和现有的其他可选产品的疗效进行对比，也就是说他们可以用安慰剂做对照。而且厂家也鼓励医生们对一些药品进行超适应证使用，即用这些药品治疗FDA还没有批准的适应证。因为对于厂家来说，通过临床试验来证明其药品对更多的患者或疾病也有效，所需要的费用会更高。一个极端的例子是，在一项由厂家赞助的临床试验中，研究人员对两种他汀类药物的疗效进行了对比，结果发现赞助商生产的药品在降低胆固醇水平和减低死亡率方面不如其竞争产品。可见厂家掏钱做这种比较试验是有风险的。
比较不同方法的优劣
疗效比较研究的例子表明，通过认真分析可以发现不同的治疗方案的相对好处。比如，在一个研究中，研究人员比较了冠状动脉疾病病人的两种治疗方案：金属支架血管形成术联合用药治疗和单纯用药治疗。病人被随机分配接受这两种治疗之一。研究发现，虽然接受血管形成术和药物联合治疗的病人血液动力学参数更好，心脏症状更轻，但是随着时间的推移两种疗效差别越来越少。更重要的是5年后的生存率和心脏病发生率并没有差别。另一个研究发现，对于55岁以上的老人，服用更便宜的利尿剂控制高血压的疗效比服用更贵的血管紧张素转换酶抑制剂和钙通道阻滞剂更好。 copyright 中华人民共和国图鉴社
这些研究的发现不仅能比较不同疗法的差异还能比较不同方法的优劣。
可能促使政府改变医疗政策
奥巴马在竞选时就提出将设立独立研究所来进行比较疗效的研究，令支持个体化治疗的人非常兴奋。奥巴马还从联邦刺激消费议案中拨出10亿美元用来研究哪种医疗方案最有益于绝大多数患者和有最合理的成本效益。他的举动给出了这样一个信号，即疗效比较研究可能是政府努力改变医疗体系的一部分。
美国投入的疗效比较研究资金将被分配到三个机构：国家卫生研究院、卫生与社会服务部和卫生保健研究与质量管理处。
在评价比较疗效的机构中最著名的是英国国家健康和临床医疗研究所（NICE）。NICE评估新药和老药，手术和其他技术的临床疗效和成本效益，对各类特殊的病人或疾病提供最适合的治疗方案。到目前为止NICE发表了不止100种特别医疗技术的评价，大约250种内外科治疗方案的指导和60种治疗指南。NICE并不为新的临床试验或收集基本资料提供资金。而是对当前的临床治疗方法进行疗效和成本效益的系统评价。如NICE根据分析结果告诫消费者消炎药在很多情况下都是没有必要使用的，不但不能有效控制感染，反而容易导致带有超强抗药性的金黄色葡萄球菌等超级病菌的蔓延。NICE在颁布的指南中还规定英国医生不得向患有耳部感染、咽喉肿痛、扁桃腺炎、支气管炎、感冒、咳嗽等轻微病症的患者开抗生素。对于这部分病人，医生只能打发他们回家休息，必要时让他们服用一些止痛片。 中华人民共和国图鉴社
澳大利亚、加拿大、法国和德国都有类似的评估体系。例如，法国在2004年成立了一个新的机构以开展相关工作，包括药品、设备和治疗方案评价，出版临床指南，医疗机构的资质认定，发布医疗信息。德国也在前几年成立了新技术评估机构和医疗服务质量及疗效研究所。这些国家比较疗效研究的重点有时放在处方药上，但总体是围绕急症医疗的所有方面。
虽然这些国家都有政府卫生医疗系统，但对这些评估机构的设置和资金资助各不相同。在美国和澳大利亚，这些机构都是政府卫生部的一部分，而法国和加拿大则是独立的非盈利组织。
国际组织也开始参与
不少国际组织也开始参与比较疗效的研究，最著名的是考柯兰协作网(CochraneCollaboration)。考柯兰协作网是非盈利组织，有很多志愿者对各种治疗方案进行系统分析。考柯兰协作网广泛收集临床随机对照试验的研究结果，在严格质量评价的基础上进行系统评价和荟萃分析，将有价值的研究结果推荐给临床医生，推广循证医学实践。目前他们的数据库中有4500份可供查阅的临床疗效分析报告。该数据库的分析报告主要是将多个小型研究集合在一起进行所谓的荟萃分析。杜克大学的心脏病学专家阿德里安·赫尔南德斯博士称荟萃分析存在一定风险。他发现对同期系列研究进行荟萃分析，其结论正确率仅为60%。 中华人民共和国图鉴社
我国的医疗实践具有很独特的地方，如中西医并行。在中医领域同病异治是非常普遍的，如治疗头痛，既可以服用中药，也可进行针灸、按摩或火罐治疗。因此如何对西药、中药、中西医结合等方法进行疗效比较，以节约治疗成本、获得最高疗效，最终促进新医改的实施，也是我国政府和医疗工作者必须考虑的问题。
本文来自中华人民共和国图鉴社
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